Premi Telethon per la ricerca a Roma Tor Vergata, primo ateneo nel Lazio
Telethon premia la ricerca sulle malattie rare di tre dipartimenti dell'università di Roma Tor vergata. Grazie a questi risultati, Roma Tor Vergata è il primo ateneo nel Lazio per numero di progetti finanziati. Protagonisti i dipartimenti di Biomedicina e prevenzione; Scienze e tecnologie chimiche; Biologia. L'ateneo romano si distingue così nella prima selezione bando “multi-round” della Fondazione Telethon, i cui risultati sono stati diffusi lunedì 9 febbraio. Il bando è finalizzato al finanziamento di progetti di ricerca di base e preclinica sulle malattie genetiche rare, presentati da enti di ricerca non profit, pubblici o privati, attivi su tutto il territorio nazionale.
Il rettore dell'università di Roma Tor Vergata si complimenta con gli studiosi che hanno ricevuto il premio Telethon: “I risultati ottenuti confermano la solidità della nostra ricerca e la sua capacità di esprimersi in ambiti scientifici diversi, di particolare rilevanza per l'avanzamento degli studi sulle malattie rare. Un quadro che riflette un patrimonio di competenze ampio e qualificato, costruito nel tempo e capace di sostenere con continuità sfide scientifiche complesse”.
Nuova terapia per la Sindrome dell'X Fragile - professoressa Claudia Bagni
Il gruppo di ricerca guidato dalla professoressa Bagni, presso il dipartimento di Biomedicina e prevenzione dell'Università di Roma Tor Vergata, è tra i protagonisti dei sei progetti finanziati nel Lazio dalla Fondazione Telethon con un finanziamento di 360mila euro, il più elevato a livello regionale. Il progetto è dedicato allo sviluppo di strategie innovative in ambito biomedico e si colloca nel settore della nanomedicina, con l'obiettivo di superare uno dei principali ostacoli nella terapia delle patologie neurologiche: l'attraversamento della barriera ematoencefalica. Attraverso l'impiego di nanoparticelle innovative per il trasporto di mRNA nel cervello, la ricerca mira ad una terapia per la Sindrome dell'X Fragile (FXS). Ad oggi non esiste la cura per la Sindrome dell'X Fragile, la forma monogenica più frequente di diversa abilità intellettiva ed autismo. FXS associata a difficoltà sensoriali, cognitive, sociali e a disturbi del sonno, è causata dalla mancanza dell'mRNA FMR1 che codifica per la proteina FMRP.
“Essere tra i vincitori di un finanziamento così importante è stato possibile grazie al lavoro congiunto del mio gruppo che mi affianca all'università di Roma Tor Vergata e all'università di Losanna, al sostegno di Telethon e delle Associazioni delle Famiglie X Fragile italiane, svizzere e internazionali. Prevediamo di sviluppare un agente sicuro ed efficace in grado di permettere una terapia della FXS”.
Il progetto si svilupperà in collaborazione con il prof. Alessandro Bertucci, esperto di nanoparticelle presso l'Università di Parma, e con altre collaborazioni internazionali, tra cui l'Università di Losanna. I risultati attesi dal team della professoressa Bagni rappresentano un potenziale avanzamento nei campi della biomedicina e della nanotecnologia.
«Ripongo grandi speranze in questo progetto», afferma la prof.ssa Bagni. «Andremo ad intervenire alla radice della condizione FXS, attraverso il ripristino dell'mRNA mancante mediante queste nuove particelle, la terapia potrebbe non essere lontana». Secondo Bagni “lo sviluppo di queste “speciali” nanoparticelle potrebbe migliorare in modo significativo il profilo di sicurezza e gli approcci terapeutici per numerose altre patologie neurologiche oltre la FXS”.
Poniamo le basi per trattamenti mirati delle RASopatie - professor Gianfranco Bocchinfuso
Le RASopatie sono un gruppo di patologie genetiche, che collettivamente rappresentano le malattie rare più diffuse; nonostante ciò, ad oggi non esiste una cura.
Tra le proteine coinvolte, SHP2 riveste un ruolo chiave, agendo da ponte tra i recettori sulla membrana e l'interno della cellula ed attivando alcune cascate di segnale che regolano le funzioni biologiche più importanti.
Il professor Bocchinfuso del dipartimento di Scienze e tecnologie chimiche, che ha ricevuto un finanziamento di oltre 150mila euro, spiega: “Il nostro progetto, che porteremo avanti in stretta collaborazione con colleghi dell'Ospedale Pediatrico Bambino Gesù, dell'Istituto Superiore di Sanità e del C.N.R. di Padova, punta a creare e ottimizzare molecole in grado di impedire l'interazione di SHP2 con altre proteine, riducendo così la trasmissione patologica dei segnali. Grazie a un approccio multidisciplinare che integra biofisica, chimica, biologia molecolare e cellulare, svilupperemo inibitori mirati e ne testeremo l'efficacia in laboratorio”.
Al termine del lavoro, i ricercatori contano di avere composti pronti per studi preclinici, da sviluppare ulteriormente in collaborazione con aziende farmaceutiche interessate. “L'obiettivo di lungo periodo è porre le basi per i primi trattamenti mirati delle RASopatie”, conclude Bocchinfuso.
Nuovo modello di ricerca per l'atassia spinocerebellare - professoressa Nadia D'Ambrosi
Il dipartimento di Biologia dell'università di Roma Tor Vergata partecipa a un progetto di ricerca capofila CNR con la ricercatrice Simona Rossi dell'Istituto di Farmacologia Traslazionale (Cnr-Ift), finanziato con 240mila euro dalla Fondazione Telethon e dedicato allo studio dell'atassia spinocerebellare di tipo 37 (SCA37), una rara malattia neurodegenerativa che colpisce i neuroni del cervelletto, una regione del cervello deputata alla coordinazione dei movimenti e all'equilibrio.
La SCA37 è causata da una mutazione genetica caratterizzata dalla ripetizione anomala di una breve sequenza di DNA all'interno del gene DAB1. Studi recenti indicano che queste sequenze di DNA mutato possano generare strutture anomale capaci di interferire con il normale funzionamento delle cellule nervose, alterando processi fondamentali per la loro sopravvivenza.
Il progetto mira a chiarire questi meccanismi attraverso diversi modelli sperimentali. In questo contesto, il gruppo di ricerca guidato da Nadia D'Ambrosi, professoressa associata presso il dipartimento, contribuirà allo sviluppo e alla caratterizzazione di un nuovo modello utile a studiare la malattia e il ruolo di specifici fattori coinvolti nella regolazione e nella maturazione degli RNA messaggeri, molecole fondamentali per trasmettere le informazioni contenute all'interno del DNA.
“Il gruppo di ricerca che coordino - spiega D'Ambrosi - composto da giovani ricercatrici, laureande e laureandi molto motivati e con competenze multidisciplinari, sarà impegnato nell'individuazione di nuovi meccanismi molecolari alterati nella SCA37. Questa conoscenza è fondamentale per identificare specifiche molecole e vie biologiche che potranno rappresentare in futuro nuovi bersagli terapeutici da esplorare nell'ambito della ricerca sulla patologia”
a cura dell'Ufficio Stampa di Ateneo